Anemia falciforme é um distúrbio sanguíneo geneticamente transmitido que resulta na produção de glóbulos vermelhos anormais. A condição é caracterizada por um conjunto de sintomas específicos que podem começar a se manifestar já aos quatro meses de vida de um indivíduo afetado. Embora não haja cura conhecida para anemia falciforme, existem vários novos tratamentos que parecem afetar a gravidade da doença e seus sintomas.
Anemia falciforme é um distúrbio sanguíneo causado por uma mutação genética na codificação do DNA da proteína hemoglobina. A hemoglobina é um componente essencial dos glóbulos vermelhos. Quando a hemoglobina é produzida anormalmente — na anemia falciforme, esta hemoglobina anormal é chamada de hemoglobina S — os glóbulos vermelhos assumem uma forma de foice, ou falciforme, e não podem se mover através dos vasos sanguíneos tão facilmente quanto os glóbulos vermelhos normais, mais arredondados. As células em forma de foice ficam presas nos vasos, fazendo com que partes do corpo recebam quantidades inadequadas de oxigênio.
Nas últimas décadas, a anemia falciforme tem sido tratada de várias maneiras. A maioria tenta trazer os sintomas da condição sob controle. Estes incluem o uso de medicamentos, como hidroxiureia e analgésicos, transfusões de glóbulos vermelhos e o uso de máscara de oxigênio para aumentar a quantidade de oxigênio no sangue. Segundo a Mayo Clinic, o transplante de medula óssea pode, em alguns casos, curar um indivíduo da doença, mas o procedimento é caro, altamente arriscado e tem alta taxa de falha.
O uso de terapia gênica é uma das mais novas e promissoras vias de tratamento da anemia falciforme. A terapia gênica foca em colocar cópias não mutadas do gene da hemoglobina na medula óssea de um paciente com anemia falciforme para que o gene transplantado tome o lugar do gene mutante. Pesquisas também estão sendo conduzidas sobre a possibilidade de usar sinais celulares para desligar a produção do gene de hemoglobina defeituoso enquanto simultaneamente desencadeia a produção da forma correta de hemoglobina.
Três medicamentos estão se tornando cada vez mais usados como tratamentos para anemia falciforme. Eles são clotrimazol, ácido butírico e óxido nítrico. O óxido nítrico é um gás, e sua presença é thought to prevent abnormal sickle-shaped red blood cells from sticking together and blocking blood vessels. O clotrimazol é um medicamento antifúngico que parece impedir que os glóbulos vermelhos se tornem tão propensos a assumir a forma anormal de foice característica da anemia falciforme. O ácido butírico pode induzir a produção de hemoglobina estruturalmente normal.
Nicosan é um fitoquímico — um composto essencial encontrado em plantas — extraído de porções de várias plantas africanas nativas. Segundo um estudo de 2002 publicado no British Journal of Haematology, o uso de Nicosan em um estudo controlado conduzido na Nigéria foi relatado como diminuindo significativamente a tendência de glóbulos vermelhos anormais de ficarem presos dentro dos vasos sanguíneos em pacientes com anemia falciforme.