Trapianto Midollo Osseo: Indicazioni, Tipi e Potenziale Curativo

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), comunemente chiamato trapianto di midollo osseo, sostituisce midollo malato o ablato con cellule staminali sane. È curativo per molti disordini ematologici altrimenti fatali.

Principali Indicazioni

Categoria Malattia	Condizioni Specifiche	Tipo Trapianto
Leucemie Acute	LMA (CR1/CR2), LLA (CR1 alto rischio, CR2+)	Allogenico (fratello compatibile, MUD, aplotipico, cordone)
Leucemie Croniche	LMC (fallimento TKI), LLC (alto rischio)	Allogenico
Linfomi	DLBCL (recidiva/refrattario), follicolare (recidiva), Hodgkin (recidiva)	Autologo (1ª recidiva); Allogenico (successive)
Mieloma Multiplo	Nuova diagnosi (eleggibile), recidiva	Autologo (standard); Allogenico (trial clinici)
Insufficienza Midollare	Anemia aplastica severa, PNH, MDS	Allogenico (curativo)
Emoglobinopatie	Anemia falciforme, β-talassemia major	Allogenico (fratello compatibile migliore); terapia genica emergente
Errori Innati Immunità	SCID, WAS, CGD, HLH	Allogenico (curativo)
Errori Innati Metabolismo	Hurler, adrenoleucodistrofia, leucodistrofia metacromatica	Allogenico (neuroprotezione)
Tumori Solidi (pediatrici)	Neuroblastoma, sarcoma Ewing, tumori cellule germinali	Autologo (consolidamento)

Tipi di Trapianto

• Autologo: Proprie cellule staminali (mobilizzate con G-CSF ± chemioterapia). Nessuna GVHD; nessun effetto graft-versus-tumor. Usato per mieloma, linfomi, alcuni tumori solidi.
• Allogenico: Cellule donatore (HLA-compatibili). Fornisce effetto graft-versus-leukemia/tumor. Rischi: GVHD, infezione, TRM (10–20%). Fonti donatore: fratello compatibile (25% probabilità), non correlato compatibile (MUD), aplotipico (semi-compatibile famiglia), cordone ombelicale.

Panoramica Processo

1. Condizionamento: mieloablativo (busulfan/ciclofosfamide, TBI) o intensità ridotta (RIC).
2. Infusione cellule staminali (Giorno 0).
3. Attechiamento (neutrofili >500/µL): ~14–21 giorni (autologo), 21–28 giorni (allogenico).
4. Ricostituzione immunitaria: mesi-anni; profilassi infezioni critica.

Frontiere Emergenti

• Terapia genica + HSCT autologo (es. betibeglogene autotemcel per β-talassemia, lovotibeglogene per anemia falciforme).
• Aplotipico con ciclofosfamide post-trapianto (PTCy) — pool donatori ampliato.
• Sequenziamento CAR-T vs allogenico HSCT in linfoma.

L'HSCT rimane l'unica opzione curativa per molte malattie ematologiche ad alto rischio. Valutazione multidisciplinare in centro accreditato FACT è essenziale.