Salute e malattia
La terapia genica e la manipolazione sono temi controversi. La ricerca è strettamente regolamentata. Certi tipi di ricerca genetica furono banditi dalla FDA da gennaio ad aprile 2003 (Human Genome Project Information).
Il sito Human Genome Project Information afferma che i primi trial clinici per terapia genica iniziarono nel 1990. Esperimenti continuano, ma al 2009 la FDA non aveva approvato alcuna terapia genica umana.
La terapia genica potrebbe potenzialmente curare: cecità ereditaria, alcuni tumori, sordità, morbo di Parkinson, malattie falciformi, immunodeficienza combinata grave legata all'X (X-SCID, "bubble baby syndrome").
I geni difettosi vengono riparati sostituendoli con geni sani, tramite mutazione inversa, o regolandoli e controllandoli.
Per essere cura efficace, i geni terapeutici devono funzionare a lungo, evitare l'attacco del sistema immunitario a corpi estranei, e impedire ai vettori virali di causare danni. I ricercatori non hanno ancora trovato modo di curare problemi causati da più di un gene mutato.
Molti esperimenti su terapia genica sono stati su topi e animali. I trial umani sono stati estremamente limitati.
Malattie genetiche