Terapia con Cellule Staminali per la Sclerosi Multipla: Revisione dell'Evidenza

Risultati chiave

Revisione >400 casi: 60-70% pazienti con SM sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) hanno sopravvivenza libera da progressione a 3 anni. Morbilità correlata al trapianto 1-2%. Studi in vitro: arresto reazione autoimmune anti-mielina, remissione clinica persistente dopo ricostituzione immunitaria normale. Trial randomizzati prospettici avviati 2008 in Europa/USA.

Cos'è la Sclerosi Multipla

Malattia cronica infiammatoria e degenerativa SNC. Autoimmunità anti-mielina → demielinizzazione, placche (sclerosi) in sostanza bianca → segnalazione neurale interrotta → deficit fisici/cognitivi. Causa ignota.

Cellule staminali usate

Cellule staminali ematopoietiche (HSC) da midollo osseo adulto. Multipotenti: autorinnovo + differenziazione in tutte le linee ematiche. Possono differenziare anche in cellule muscolari, cutanee, epatiche, polmonari, neurali.

Razionale terapeutico

Farmaci convenzionali (immunomodulatori/soppressori) hanno efficacia limitata sull'infiammazione SNC mediata da immunità. Modelli animali autoimmuni → immunosoppressione intensa + reinfusione HSC autologhe testato in SM severa.

Benefici osservati

• HSC raggiungono SNC → nuove cellule neurali.
• Rimielinizzazione documentata.
• Modificazioni output timico: nuovo repertorio recettori TCR diversificato (reset immunitario).

Meccanismi di riparazione

• Sostituzione cellulare.
• Rimielinizzazione.
• Effetto "bystander" (immunomodulazione).
• Riduzione attività infiammatoria.

Stato attuale

Due trial randomizzati in corso (Europa/USA) per confrontare HSCT vs terapia immunosoppressiva convenzionale in SM severa. HSCT riservato a forme aggressive refrattarie in centri esperti (EBMT/JACC criteria).