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Farmacoterapia dell'anemia: scelta del farmaco in base all'eziologia

Principio guida: trattare la causa, non solo il numero

L'anemia è un segno, non una diagnosi. La scelta del farmaco dipende interamente dall'eziologia accertata. Un approccio "a tentativi" con ferro o vitamine ritarda la diagnosi di patologie serie (neoplasie, MDS, malassorbimento, sanguinamento occulto).

Algoritmo terapeutico per tipologia anemia

1. Anemia da carenza nutrizionale (ferro, B12, folati)

  • Ferro: orale (sali ferrosi, sucrosomiale) I linea; EV (ferric carboxymaltose/derisomaltose) se intolleranza, malassorbimento, urgenza, ACD concomitante.
  • B12: IM (idrossicobalamina) se malassorbimento/neurologia; orale alta dose (1000-2000 µg/die) se carenza dietetica/lieve malassorbimento.
  • Folati: acido folico 400-1000 µg/die orale. Sempre associare a B12 se carenza mista.

2. Anemia da malattia cronica / infiammatoria

  • Trattamento malattia base (controllo infiammazione) = I intervento.
  • Ferro EV solo se carenza marziale concomitante documentata (ferritina <100 ng/mL + saturazione transferrina <20%).
  • ESA (darbepoetina, epoetina) se Hb <10 g/dL nonostante controllo malattia + ferro repleto: IRCT, chemioterapia, mieloma, MDS basso rischio. Target Hb 10-11 g/dL. Monitoraggio PA, trombosi, ferro.
  • Nuovi agenti: stabilizzatori HIF-PH (roxadustat, daprodustat - IRCT), inibitori epcidina (sperimentali ACD).

3. Anemia emolitica

  • AIHA calda: corticosteroidi → rituximab → splenectomia/immunosoppressori/fostamatinib.
  • CAD: rituximab ± bendamustina; sutimlimab (anti-C1s).
  • Difetti intracorpuscolari: supporto (folati, vaccini), splenectomia selettiva, terapie mirate (mitapivat PK deficit, voxelotor HbS, luspatercept beta-talassemia).
  • TMA: plasmaferesi + caplacizumab + rituximab (TTP); eculizumab/ravulizumab (aHUS).

4. Anemia da insufficienza midollare / infiltrazione

  • Aplastica: IST (ATG + ciclosporina) o trapianto allogenico (età <40-50 anni, donatore). Eltrombopag aggiunto a IST migliora risposta.
  • MDS: luspatercept (sideroblasti ad anello), azacitidina/decitabina (alto rischio), trapianto (idonei).
  • Leucemie/mieloma: trattamento malattia base + supporto trasfusionale/ESA.

5. Anemia acuta da sanguinamento

  • Rianimazione volémica + trasfusione globuli rossi se Hb <7-8 g/dL (o <10 se cardiopatia/sintomi).
  • Controllo fonte sanguinamento (endoscopia, intervento chirurgico, embolizzazione).
  • Ferro EV post-emorragia acuta per rapido reintegro scorte.

6. Farmaci ad uso specialistico/selettivo

  • Eritropoietina ricombinante (rHuEPO): vedi ESA sopra.
  • Vasopressori (es. midodrina): non per anemia; per ipotensione ortostatica in autonomica/aneurisma. Menzione in contesto anemia da insufficienza surrenalica/autonomica.
  • Immunosoppressori (ciclosporina, tacrolimus, micofenolato, ATG): anemia aplastica, AIHA refrattaria, MDS ipocellulare, GVHD. Richiedono monitoraggio infezioni, nefrotossicità, ipertensione, neoplasie secondarie.
  • Trombopoietina mimetici (eltrombopag, romiplostim, avatrombopag): trombocitopenia (ITP, aplasia, HCV, chemioterapia), non per anemia diretta.

Ruolo del medico: diagnosi prima, terapia dopo

Il medico deve: 1) confermare anemia, 2) classificare per VCM/meccanismo, 3) identificare eziologia, 4) trattare causa + supporto, 5) monitorare risposta. Il paziente deve: aderire a indagini, non auto-medicarsi, riferire effetti collaterali, mantenere follow-up.


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