Salute e malattia
La U.S. Food and Drug Administration (FDA) richiede alle aziende farmaceutiche di condurre sperimentazioni cliniche di Fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale nella popolazione target (pazienti previsti). Questa ricerca fornisce dati sui rischi e i benefici della terapia in modo che la FDA possa decidere se approvare un farmaco per la commercializzazione.
Per raggiungere la Fase III, un farmaco sperimentale richiede un profilo di sicurezza adeguato stabilito in un piccolo gruppo di volontari sani (Fase I) e qualche indicazione della sua efficacia in un gruppo più ampio di pazienti (Fase II). Nella Fase III, il farmaco sperimentale viene somministrato a un grande gruppo di persone (generalmente da diverse centinaia a diverse migliaia di pazienti nella popolazione target) per confermarne l'efficacia, monitorare eventuali effetti collaterali della terapia, confrontarlo con i trattamenti comunemente usati e raccogliere dati che permettano ai medici di prescrivere il farmaco in sicurezza.
La maggior parte degli studi di Fase III utilizza sperimentazioni randomizzate con controlli appropriati, sia un comparatore attivo che un placebo (una pillola inattiva). Lo studio segue un protocollo attentamente controllato (piano di studio) che dettaglia come condurre la sperimentazione, inclusi i dosaggi somministrati e gli endpoint valutati. Uno degli aspetti più importanti degli studi clinici di Fase III o in fase avanzata è valutare un endpoint clinicamente significativo per dimostrare il beneficio clinico di un farmaco sperimentale. I National Institutes of Health e la FDA monitorano rigorosamente queste sperimentazioni.
Le sperimentazioni cliniche di Fase III più rigorose sono gli studi clinici randomizzati (RCT) in cui i pazienti ricevono due o più trattamenti alternativi per caso. Né i partecipanti allo studio né chi somministra il farmaco (medici o infermieri) conoscono il tipo di trattamento (doppio cieco). Questa "cieca" rimuove qualsiasi distorsione nel riportare come funziona il farmaco nel contesto della sperimentazione clinica. Ogni sperimentazione clinica negli Stati Uniti richiede l'approvazione e il monitoraggio da parte di un Institutional Review Board per garantire che la conduzione della sperimentazione sia etica e che i rischi per i partecipanti siano minimi. Tutti i pazienti volontari devono firmare un modulo di consenso informato che descrive la natura dello studio e che possono ritirarsi in qualsiasi momento se non desiderano più partecipare.
I risultati delle sperimentazioni cliniche di Fase III sono inclusi nella nuova domanda di farmaco (NDA) che un'azienda presenta alla FDA per l'approvazione del farmaco. Le aziende farmaceutiche generalmente conducono due o più sperimentazioni di Fase III. Questi dati appariranno nell'etichettatura del prodotto per la nuova entità farmaceutica.
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